Targeting the sweet spot for splicing correction
Novo Nordisk Foundation
University of Southern Denmark, Odense
Små syntetiske gensekvenser, Splice Switching Oligonukleotider (SSO), har et enormt potentiale, som individualiserede lægemidler fordi de kan binde specifikt til sygdomsgener og styre den del af genudtrykket, der kaldes splicing. For nyligt har SSOen, Spinraza, revolutioneret behandlingen af den hyppige og alvorlige sygdom, muskelsvind og understreget SSOernes enorme terapeutiske potentiale. At undersøge om en sygdom kan korrigeres med SSOer og identificere det sted, hvor SSOen skal binde, anses for at være meget vanskelig og kræve test af mange hundrede SSOer. Vi har i forbindelse med udviklingen af SSOer til adskillige gener observeret, at placering af SSOer i en region tæt ved exons virker i mere end 50% af generne. Vi kalder stedet: ”Sweet Spot”. Vi vil i projektet behandle exons fra >400 gener med SSOer for at karakterisere Sweet Spots og undersøge deres udbredelse, samt udvikle et program til forudsigelse af Sweet Spots i sygdomsgener så evt. terapeutisk potentiale kan afgøres.
Research / Projects / Award